基因编辑清除HIV
近日，美国科学家称，首次通过基因编辑技术成功消灭活体老鼠DNA的HIV病毒，这意味着艾滋病有望被治愈!该实验由天普大学和内布拉斯加大学的研究人员发表于《自然通讯》杂志上。研究参与者卡米尔博士称，这是一项重大突破，首次证明HIV是一种可治愈疾病疾病。
据悉，目前全球约有3700万名HIV病毒携带者，艾滋病毒目前用抗逆转录病毒疗法进行治疗。该疗法会抑制病毒自我复制，但不能完全消除。如果患者停止治疗，病毒将继续自我复制。
研究人员现在能够在“拟人化”的老鼠身上摧毁这种病毒。他们在老鼠身上注射人类骨髓，模仿人体免疫系统，并用基因编辑和药物两种方法对抗病毒。研究人员称，在测试的21只小白鼠中，有9只被移除了病毒。目前，他们正在测试这种组合疗法对灵长类动物的作用。研究人员的目标是，获得美国食品和药物管理局的批准，到2020年对人类进行1期临床试验。
研究人员表示，他们在首次成功消灭活体老鼠病毒后，距离寻找可能的艾滋病治疗方法还有一步之遥。
使用CRISPR基因编辑技术和称为LASER ART的治疗方法相结合，坦普尔大学和内布拉斯加大学医学中心的科学家表示，他们从动物的基因组中清除了HIV
DNA，他们称这是史无前例的研究。自然通讯杂志。
“我们认为这项研究是一项重大突破，因为它首次证明艾滋病流行40年后，艾滋病病毒是一种可治愈的疾病，”该研究的共同作者，神经科学系主任Kamel
Khalili博士说。神庙病理学中心主任和坦普尔大学综合神经艾滋病中心。
遗传学，CRISPR和医学伦理：Synthego的首席执行官，CRISPR治疗学和斯坦福医学的健康回报的Hurlbut
美国约有110万人感染艾滋病病毒，这种病毒会攻击人体的免疫系统，使人更容易生病。如果不对艾滋病病毒进行治疗，它就会变成艾滋病，艾滋病是一种病毒严重损害免疫系统的疾病。据HIV.gov报道，艾滋病患者在诊断后平均生活约三年。
该病毒目前正在接受抗逆转录病毒疗法(ART)治疗，该疗法抑制病毒复制，并阻止美国许多患者患上艾滋病。然而，ART并没有消除体内的艾滋病毒，如果患者停止治疗，病毒将继续复制。
但是现在研究人员说他们能够在“人源化”老鼠身上摧毁这种病毒，这种老鼠注射了人类骨髓来模仿人体免疫系统。
这项研究的作者使用了两种不同的工具来对抗病毒：CRISPR技术和激光艺术。
CRISPR-Cas9是一种基因编辑工具，被誉为突破性技术，可以帮助研究人员治疗或潜在治愈遗传性疾病。它为科学家提供了改变生物体DNA的能力，因此他们可以添加，去除或改变某些遗传物质。
共同作者，联合国儿童基金会药理学和实验神经科学系主任，神经退行中心主任霍华德·根德尔曼博士说，激光治疗是一种“超级”形式的抗病毒治疗，能够使病毒在较低水平上长时间复制。疾病。然后将抗逆转录病毒药物储存在纳米晶体中，缓慢释放病毒所在的药物。
“我们正在寻找根本原因，”根德曼说。“我们正在研究已经整合到宿主细胞基因组中的病毒。”
研究人员说他们同时使用这两种治疗方法。Gendelman说，首先，他们实施激光治疗以减少HIV的生长，然后他们使用CRISPR治疗作为“化学剪刀”来“消除仍然存在的残留的整合HIV
DNA”。
根据Khalili的说法，在测试该方法的21只小鼠中有9只没有返回病毒。
这项研究的作者说这些发现是有希望的，他们现在正在测试灵长类动物的CRISPR-LASER
ART组合。然而，在对人类进行测试之前，还有许多工作需要完成。
“在老鼠身上起作用的东西可能不适用于男性，”Gendelman说。“任何鼠标工作的局限性都与物种，药物如何管理，分布有关，这比男人或女人容易得多。”
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Gendelman指出人类比老鼠大得多，因此如果他们在人类身上进行测试，就会有更多的HIV
DNA科学家必须要摧毁它们。Khalili还表示仍需采取措施提高该方法的效率和安全性，但该研究的数据让研究人员“充满希望”它将在灵长类动物中发挥作用，并且他们“谨慎但非常积极”地继续进行测试。
Khalili说，研究人员的目标是获得美国食品和药物管理局的批准，到2020年中期对人类进行1期临床试验。
虽然这项研究是针对老鼠进行的，但Gendelman表示，这仍然很重要，因为它表明可以对活体动物进行HIV灭菌。
“我们正处于人类基因组科学革命的尖端，可以改变生活的进程，质量和寿命，”Gendelman说。
基因编辑清除HIV 但这只是有可能治愈艾滋的第一步
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